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医药生物行业:诺华CAR-T疗法获批正式上市,开启白血病基因治疗新纪元

发布时间:2017-08-31    研究机构:华安证券

事件:

8月30日,FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)上市,并将其定义为以细胞工程为基础的基因治疗产品,用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。

点评:

提前获批,配合托珠单抗对抗细胞因子综合症

FDA原定于10月3日对CTL019做出审批决定,现比预定时间提前了一个月。在获批的同时,FDA将细胞因子突释综合征(CRS)列为Kymriah的黑框警告,并批准了罗氏的托珠单抗tocilizumab用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。

定价47.5万美元,拟按治疗效果收费

诺华为Kymriah定价为47.5万美元,同时诺华表示正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按临床疗效付费”的定价方案,如果确定该方案,将在患者接受治疗后的一个月再依据临床疗效收费。

国内CAR-T紧随其后,继续推荐精准医疗龙头安科生物

CAR-T上市成免疫疗法的又一里程碑事件。目前,我国在CAR-T领域紧紧跟随美国,我国的科研临床试验登记已与美国同处于前沿水平。同时,国际领军企业Juno和Kite也已开始与国内企业合作,开始布局未来中国市场的推广,如药明康德与Juno成立的药明巨诺,复星和Kite成立的复星凯特。国内布局CAR-T的上市公司公司众多,如安科生物、复星医药(600196)、恒瑞医药、佐力药业等。

(1)我们持续推荐A股精准医疗龙头安科生物。安科生物参股的博生吉是国内首家拥有CAR-T细胞/CAR-NK细胞技术服务平台的公司。

公司与博生吉设立的子公司博生吉安科致力于细胞治疗的产业化,目前已经建成了符合药品GMP标准的细胞生产线,同时以CD-19为靶点的血液肿瘤的科研临床已使多例病人完全缓解,在CFDA《细胞制品与评价技术指导原则》(正式稿)出台后,公司有望成为国内申报第一梯队。同时,公司主营生长激素有望持续高增长,叠加中德美联并表,预计收入与净利润仍将维持高速增长。

(2)建议关注与Kite合作、成立合资公司复星凯特的复星医药。

风险提示

政策推进不及预期;新技术应用风险;股市系统性风险。

申请时请注明股票名称